Desenvolupen un fàrmac eficaç per a un tipus mortal de tumor gastrointestinal

L’Hospital Vall d’Hebron de Barcelona ha participat en el desenvolupament del primer fàrmac efectiu en un subtipus de tumors avançats de l’estroma gastrointestinal (GIST, en les seues sigles en anglès), una malaltia òrfena de tractament i amb un pronòstic fatal de tot just un any de vida. El fàrmac, l'Avapritinib, ha estat testat en 56 pacients amb GIST i va reduir el tumor en 55 d’ells que tenien una mutació concreta del càncer, segons els resultats de l’estudi, que publica la revista "The Lancet Oncology". La importància d’aquest treball rau en què, fins la data, aquests pacients no comptaven amb cap tipus de tractament efectiu, i la seua supervivència era de tot just un any.

L’investigador principal de l’estudi és Michael Heinrich, de l’OHSU Knight Cancer Institute de Portland (EUA), mentre que l’únic investigador espanyol participant ha estat César Serrano, oncòleg de l’Hospital Vall d’Hebron i cap del Grup d’Investigació Traslacional a Sarcomes del Vall d'Hebron Institut d’Oncologia (VHIO). "Això suposa un pas més en el desenvolupament de la medicina de precisió en càncer. De nou hem aconseguit que una mutació concreta es converteixi en una diana terapèutica que ens ha permès desenvolupar un tractament efectiu", ha explicat Serrano.

Encara que aquest assaig és encara un fase I, en el qual s’avalua la seua seguretat, els resultats tan positius que s’han obtingut conviden l’optimisme. "Aquest nou fàrmac ha estat aprovat recentment per l’Administració d’Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) i es troba actualment en revisió per part de l’Agència Europea del Medicament (EMA). La seua aprovació per part de les autoritats sanitàries és una fita en oncologia, perquè es convertirà en el primer tractament per als pacients amb GIST que presentin aquesta mutació", segons Serrano.

El GIST és un tipus de sarcoma, un tumor infreqüent, el que condiciona la dificultat de dur a terme estudis clínics i trobar fàrmacs actius.

L’aparició d’imatinib a començaments del segle XXI va revolucionar el tractament, ja que els pacients amb GIST metastàtic o irresecable van passar de tenir un càncer uniformement letal a patir una malaltia manejable, amb respostes duradores i una millor supervivència general. "Tanmateix, els pacients amb la mutació PDGFRA D842V no es beneficiaven en absolut ni d’imatinib ni de posteriors inhibidors tirosina quinasa aprovats. Avapritinib ha estat dissenyat per atacar de forma potent i selectiva aquesta mutació concreta de resistència, i en vista dels resultats d’aquest assaig és evident que funciona", ha detallat Serrà.

El GIST és un tumor rar, ja que es creu que només representa entre un 1 i un 3 % de tots els tumors malignes gastrointestinals.

Els pacients amb aquesta mutació són encara més escassos, ja que amb prou feines arriben al 5 % de tots els tumors GIST, però malgrat ser pocs, el desenvolupament d’un fàrmac per a ells era una necessitat, ja que ara mateix no comptaven amb cap alternativa i el seu pronòstic era desfavorable, amb una supervivència general de 15 mesos," ha indicat Serrà.

En l’estudi van participar 56 pacients amb GIST amb la mutació PDGFRA D842V, i 55 d’ells van obtenir reducció tumoral, amb gairebé el 90 % d’èxit en una resposta parcial o completa. "Això és molt encoratjador si tenim en compte que el 96 % dels pacients que van participar tenien malaltia metastàtica, i fins el 61 %, malaltia clínicament avançada. Fins ara, l’experiència amb altres fàrmacs com a imatinib, sunitinib i regorafenib –tots inhibidors de tipus 2– havia demostrat escassa o nul·la activitat en aquest tipus de pacients", ha conclòs Serrano.