Arrenca l'assaig clínic d'un medicament per millorar la funció cognitiva de persones amb la síndrome de Down

L'Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM-Hospital del Mar) ha posat en marxa l'assaig clínic d'un medicament per millorar la funció cognitiva de persones amb la síndrome de Down. L'assaig, en fase Ib, reclutarà 45 persones d'entre 18 i 35 anys i avaluarà preliminarment l'eficàcia d'un nou medicament que modula la hiperactivitat del receptor cannabinoide B1, un tipus d'hiperactivitat que presenten les persones amb síndrome de Down i que s'assimila a l'activitat elèctrica en el cervell quan les persones consumeixen cànnabis. El tractament es basa en un abordatge innovador a través d'una nova molècula desenvolupada per l'empresa francesa Aelis Farma, AF0217, que actua per contrarestar aquesta hiperactivitat.

Així, esperen veure si el fàrmac és capaç de corregir aquestes alteracions. L'estudi s'inscriu dins del projecte ICOD, impulsat per la UE, i compta amb una subvenció europea de sis milions d'euros. El tractament ja ha superat la fase d'assaig amb animals i amb voluntaris sense la síndrome de Down, a la qual es buscava certificar la seguretat i la tolerabilitat del medicament. En aquesta nova fase es validarà la seguretat del tractament en persones amb la síndrome per veure'n l'eficàcia. Es calcula que els resultats poden estar disponibles a mitjan 2023.

En aquests moments, els investigadors estan en la fase de reclutament i explicant a famílies de Catalunya el projecte per veure si hi estan interessades. Anna Aldea, coordinadora de la Unitat de Recerca clínica de l'IMIM-Hospital del Mar i cap de secció de Farmacologia clínica de l'Hospital del Mar, ha indicat en roda de premsa des del PRBB que s'està interaccionant amb diverses famílies per donar-los la informació i estan facilitant que comporti els mínims inconvenients possibles, per exemple, donant l'opció de fer algunes de les visites de l'assaig des del mateix domicili.

Albert Barba, responsable de Comunicació de l'associació Down Catalunya, ha celebrat la col·laboració amb l'IMIM per aquesta mena de projectes i que s'expliqui de manera que ho entenguin els tutors i els pares de les persones amb síndrome de Down però sobretot ells mateixos, que són "els protagonistes".

Bones expectatives

Segons ha detallat el doctor Rafael de la Torre, coordinador del projecte ICOD, els estudis fets fins ara han demostrat que és un fàrmac "extremadament segur" i ara ja poden començar l'assaig amb persones amb síndrome de Down. L'efecte del tractament, ha dit, és "molt ràpid" i per això esperen copsar si hi ha canvis en un termini d'un mes.

De la Torre ha destacat positivament que el projecte ICOD és el primer cop que la UE finança el desenvolupament clínic d'un fàrmac i en aquest cas en concret en síndrome de Down. "Tenim moltes expectatives que això funcioni i estem convençuts que és extensible a altres patologies del cervell que acaben amb un deteriorament cognitiu", ha indicat De la Torre. Per això, ha celebrat que s'obri un ventall de possibilitats per actuar a nivell terapèutic.

Següent pas

Una vegada obtinguts els resultats d'aquesta fase Ib, es plantejarà un nou estudi ja amb la participació de diversos centres arreu d'Europa i amb un nombre més alt de voluntaris. La fase II de l'estudi servirà per confirmar els efectes de la nova molècula, l'AF0217, sobre el rendiment cognitiu de les persones amb la síndrome de Down.

L'objectiu final de l'assaig és aconseguir millorar la memòria de treball d'aquestes persones, és a dir, els processos que permeten l'emmagatzematge i la manipulació temporal de la informació per a fer tasques cognitives com ara comprendre el llenguatge, la lectura, habilitats matemàtiques o raonament.