Aproven una teràpia de l’Hospital Clínic de Barcelona per a pacients amb mieloma múltiple

El Comitè d’avaluació de medicaments d’ús humà de l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) ha donat llum verda al CAR-T Ari-0002h, desenvolupat per l’Hospital Clínic-Idibaps, per a la seua aprovació com a medicament de teràpia avançada de fabricació no industrial en pacients amb mieloma múltiple en recaiguda

Es tracta del "primer" CAR-T europeu que ha demostrat eficàcia clínica en pacients amb aquesta malaltia, han explicat en roda de premsa el conseller de Salut de la Generalitat, Manel Balcells; el director general de l’Hospital Clínic, Josep M. Campistol, i el director de l’Idibaps, Elías Campo.

Una teràpia CAR-T és un tractament que implica la modificació genètica de les cèl·lules T del pacient perquè puguin reconèixer i atacar les cèl·lules cancerígenes, i la desenvolupada en el Clínic ha comptat amb el suport de la Fundació La Caixa i l’Instituto de Salud Carlos III i el finançament de l’Asociación Española contra el Cáncer i la Fundación Bosch Aymerich.

Manel Balcells

El conseller de Salut, Manel Balcells, ha remarcat que la teràpia és fruit del treball en equip, i ha subratllat que Catalunya és referent per millorar la qualitat de vida de persones que pateixen malalties com la leucèmia, el limfoma o el mieloma.

Així mateix, ha destacat que Catalunya ha seguit una estratègia al voltant de la creació del Centre Català de Teràpies Avançades, que està en marxa, i que "abans d’acabar aquest mes" tindrà la primera reunió del seu comitè directiu.

Fruit de l’esforç

Campistol ha assegurat que aconseguir l’aprovació del comitè de l’AEMPS "és un èxit i fruit de l’esforç de molts professionals i investigadors de l’hospital", i ha recordat que és la segona teràpia CAR-T desenvolupada a l’hospital, assenyalant que ha comptat amb l’impuls del projecte ARI.

Campo ha remarcat que la teràpia CAR-T és un exemple de com la investigació biomèdica d’excel·lència "millora la qualitat de vida de les persones, en aquest cas dels pacients amb mieloma múltiple."

El director de l’Àrea de relacions amb institucions d’investigació i salut de la Fundación La Caixa, Ignasi López, ha assegurat que l’avanç cap a l’aprovació d’aquest tractament demostra el "caràcter translacional de la investigació en immunoteràpia" del Clínic.

L’aval del comitè de l’AEMPS és el pas previ de la notificació de l’aprovació de l’exempció hospitalària que rebrà l’Hospital Clínic en els propers dies, i la Clínica de la Universitat de Navarra serà autoritzada com a segon centre productor, ja que també ha produït la teràpia CAR-T per als estudis clínics.

Resistència en pacients

El mieloma múltiple és un tipus de càncer que afecta les cèl·lules plasmàtiques de la medul·la òssia, representa un 10% dels càncers de la sang i, malgrat que hi ha diversos tractaments disponibles, molts pacients desenvolupen resistència, cosa que porta a recaigudes.

El CAR-T ARI-0002h ha estat desenvolupat íntegrament en l’Idibaps pel grup d’investigació dirigit pel coordinador del programa CAR-T del Clínic-Idibaps Álvaro Urbano-Ispizua, sent el "primer europeu" en demostrar una eficàcia clínica en pacients amb mieloma múltiple.

Dos estudis

Es tracta d’un CAR-T que es dirigeix contra l’antigen BCMA, que es troba a la superfície de les cèl·lules tumorals del mieloma, i dos estudis previs del Clínic-Idibaps, publicats a 'Lancet Oncology' i 'Clinical Cancer Research', han mostrat l’eficàcia d’aquesta teràpia en pacients amb mieloma múltiple que han recaigut després d’almenys dos línies de tractament i ja han estat exposats als principals fàrmacs utilitzats en aquesta malaltia.

En els dos estudis es va validar l’eficàcia del tractament en un total de 60 pacients i els resultats van mostrar que el 95% dels pacients van mostrar resposta al tractament amb un perfil favorable de toxicitat.

L’hematòleg del Clínic i cap del Grup sobre Mieloma Carlos Fernández ha liderat el desenvolupament clínic del CAR-T, en el qual han participat set hospitals espanyols: Clínic de Barcelona, Clínica Universidad de Navarra, Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de Arrixaca de Múrcia, Hospital 12 de Octubre de Madrid, Hospital Virgen del Rocío de Sevilla i el Hospital Clínico Universitario de Santiago.

La preparació dels CAR-T per a la seua administració als pacients ha estat realitzada a l’Hospital Clínic de Barcelona per part del Servei d’Immunologia, i a la Clínica Universidad de Navarra.

La primera dosi de la teràpia s’administra fraccionada, en tres aliquotes, i passats 100 dies des de la primera infusió s’administra una dosi de record que proporciona una resposta sostinguda amb una toxicitat baixa, la qual cosa permet reduir la gravetat dels efectes adversos sense reduir l’eficàcia del tractament.