Impulsen un projecte lleidatà per al diagnòstic de l'ELA

La Fundació La Caixa, a través del programa CaixaImpulse Innovació, impulsa un projecte lleidatà liderat per l’investigador del grup Fisiopatologia Metabòlica de l’IRBLleida i la UdL, Manuel Portero, en el qual participa també l’investigador Pascual Torres. Té com a objecte desenvolupar una eina que detecti determinats biomarcadors, facilitant així el diagnòstic de l’ELA i una nova teràpia per tractar-la. El projecte està finançat amb 41.000 euros de CaixaImpulse Innovació.

La Fundació La Caixa ha resolt la convocatòria 2024 amb què recolza 29 nous projectes en biomedicina i salut procedents de centres d’investigació, hospitals i universitats d’Espanya i Portugal. En total, l’entitat destinarà 3,4 milions. S’ha demostrat que l’ús d’un nou fàrmac, anomenat Tofersen, dirigit a un gen mutant relacionat amb el desenvolupament de la malaltia, és capaç de retardar la professió.

Tanmateix, tan sols un 2% dels afectats tenen aquesta mutació. En el projecte lleidatà, els investigadors desenvoluparan una teràpia basada en aquest tipus d’oligonucleòtid per dirigir-se a una altra proteïna alterada, la TDP-43, que tindrà un impacte més gran, ja que és potencialment aplicable al 97% dels pacients que mostren canvis relacionats amb aquesta proteïna. 

Portaran a terme un estudi preclínic amb models de ratolins amb ELA per avaluar l’efectivitat del tractament i la seua possible toxicitat, pas imprescindible abans de passar a assajos clínics en humans. A més, basant-se en estudis previs, intentaran desenvolupar una eina que permeti detectar els pacients amb la TDP-43 funcionalment alterada, a partir de la presència de determinats biomarcadors al líquid cefalorraquidi i a la sang. 

Es podrà utilitzar amb propòsits diagnòstics i també per monitorar la resposta del pacient al tractament, la qual cosa permetrà prendre millors decisions terapèutiques.

Tres nous casos al dia a Espanya i 130 atesos a Lleida en nou anys

Cada dia es diagnostiquen a Espanya tres nous casos d’esclerosi lateral amiotròfica (ELA), malaltia neurodegenerativa que actualment té una esperança de vida inferior a cinc anys a partir del diagnòstic. Encara no hi ha un tractament efectiu i, a més, el diagnòstic tampoc no és senzill, ja que costa un any confirmar-ho, la qual cosa retarda l’administració de fàrmacs que puguin alentir l’avançament de la malaltia. 

Des que es va crear la Unitat de l’ELA de l’Hospital Arnau de Vilanova de Lleida el 2015 s’han atès uns 130 casos i actualment els professionals fan seguiment de quaranta pacients amb malaltia de motoneurona. Recentment, el grup de Fisiopatologia Metabòlica de l’IRBLleida i la Universitat de Lleida han presentat nous avenços pel que fa a la investigació de l’ELA.