Avance ante la atrofia muscular espinal

El grupo de investigación Unidad de Señalización Neuronal del IRBLleida y la UdL ha hecho un avance importante en establecer una nueva estrategia en el tratamiento terapéutico de la atrofia muscular espinal, la enfermedad genética más letal en bebés. Su investigación demuestra el efecto beneficiosos de la inhibición de la calpaína. La atrofia muscular espinal es una enfermedad neurodegenerativa de la infancia que se caracteriza por la pérdida de motoneuronas espinales debido a la mutación del gen SMN (Survival Motor Neuron). La disminución de la proteína SMN provoca la degeneración de los axones y la muerte de estas neuronas por mecanismos aún en estudio. Esta enfermedad afecta uno de cada 6.000-10.000 neonatos y cada año en Catalunya se diagnostican entre 10 y 15 casos nuevos. “El análisis de la médula espinal de ratones con atrofia muscular espinal tratados con calpeptina, un inhibidor de la calpaína, mostró un aumento de la proteína SMN, además de prolongar su supervivencia y mejorar la función motora. Estos resultados nos están indicando que la inhibición de la calpaína puede tener un efecto beneficioso para el tratamiento de la enfermedad” explicó la responsable del grupo y profesora de la UdL, Rosa M. Soler. Gracias a este estudio, el grupo de investigación también ha solicitado una patente para el uso de la calpeptina para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Supone un avance en el desarrollo de una terapia farmacológica sistémica y de fácil administración que puede utilizarse en combinación con los actuales tratamientos, mejorando los efectos, explicó Soler.