SANIDAD INVESTIGACIÓN
Fármaco para una dolencia rara con científicos leridanos
El grupo de investigación de la UdL y el IRBLleida.
Un reciente estudio ha confirmado los beneficios del fármaco leriglitazona para tratar la ataxia de Friedreich, una enfermedad rara que supone un daño progresivo en el sistema nervioso y afecta a entre dos y cuatro personas de cada 100.000. La investigación ha confirmado que este fármaco mejora las deficiencias de pérdida de fraxatina en los modelos celulares y animales de la ataxia de Friedreich. Esta enfermedad se produce por deficiencia de los niveles de frataxina, que conduce a la disfunción mitocondrial con afectaciones neurológicas y cardíacas. La investigación se ha llevado a cabo en colaboración entre la empresa Minoryx Therapeutics, el Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo, de la Universidad de Lleida (UdL) y el Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida), el departamento de Fisiología de la Facultad de Medicina y Odontología de la Universidad de Valencia – INCLIVA, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el departamento de Pediatría y Neurología del The Children’s Hospital of Philadelphia. La ataxia de Friedreich se caracteriza por una descoordinación progresiva en el movimiento. Los primeros síntomas acostumbran a aparecer durante la preadolescencia y se van agravando con la edad. Normalmente, antes de los 20 años las personas que padecen la enfermedad ya tienen que utilizar silla de ruedas. “Este resultado permite estar esperanzados con respecto a encontrar fármacos que, ya sea de forma individual o en combinación con otros, facilite mejorar la vida de los pacientes”, explica el responsable del grupo y catedrático de la UdL, Joaquim Ros.
Entretanto, 91 equipos de investigación sobre las enfermedades raras recibirán financiación de La Marató de TV3 y Catalunya Ràdio para llevar a cabo 41 proyectos. Entre ellos se encuentra una investigación liderada por el IRBLleida sobre el análisis preclínico de nuevos tratamientos combinados para la atrofia muscular espinal, con una dotación de 398.375 euros.
