Arranca el ensayo clínico de un medicamento para mejorar la función cognitiva de personas con síndrome de Down

El Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM-Hospital del Mar) ha puesto en marcha el ensayo clínico de un medicamento para mejorar la función cognitiva de personas con síndrome de Down. El ensayo, en fase Ib, reclutará a 45 personas de entre 18 y 35 años y evaluará preliminarmente la eficacia de un nuevo medicamento que modula la hiperactividad del receptor cannabinoide B1, un tipo de hiperactividad que presentan las personas con síndrome de Down y que se asimila a la actividad eléctrica en el cerebro cuando las personas consumen cannabis. El tratamiento se basa en un abordaje innovador a través de una nueva molécula desarrollada por la empresa francesa Aelis Farma, AF0217, que actúa para contrarrestar esta hiperactividad.

Así, esperan ver si el fármaco es capaz de corregir estas alteraciones. El estudio se inscribe dentro del proyecto ICOD, impulsado por la UE, y cuenta con una subvención europea de seis millones de euros. El tratamiento ya ha superado la fase de ensayo con animales y con voluntarios sin síndrome de Down, en la cual se buscaba certificar la seguridad y la tolerabilidad del medicamento. En esta nueva fase se validará la seguridad del tratamiento en personas con el síndrome para ver la eficacia. Se calcula que los resultados pueden estar disponibles a mediados de 2023.

En estos momentos, los investigadores están en la fase de reclutamiento y explicando a familias de Cataluña el proyecto para ver si están interesadas. Anna Aldea, coordinadora de la Unitat de Recerca Clínica del IMIM-Hospital del Mar y jefe de sección de Farmacología Clínica del Hospital del Mar, ha indicado en rueda de prensa desde el PRBB que se está interaccionando con varias familias para darles la información y están facilitando que comporte los mínimos inconvenientes posibles, por ejemplo, dando la opción de hacer algunas de las visitas del ensayo desde el mismo domicilio.

Albert Barba, responsable de Comunicación de la Associació Down Catalunya, ha celebrado la colaboración con el IMIM para este tipo de proyectos y que se explique de manera que lo entiendan los tutores y los padres de las personas con síndrome de Down pero sobre todo ellos mismos, que son "los protagonistas".

Buenas expectativas

Según ha detallado el doctor Rafael de la Torre, coordinador del proyecto ICOD, los estudios hechos hasta ahora han demostrado que es un fármaco "extremadamente seguro" y ahora ya pueden empezar el ensayo con personas con síndrome de Down. El efecto del tratamiento, ha dicho, es "muy rápido" y por eso esperan comprender si hay cambios en un plazo de un mes.

De la Torre ha destacado positivamente que el proyecto ICOD es la primera vez que la UE financia el desarrollo clínico de un fármaco y en este caso en concreto en síndrome de Down. "Tenemos muchas expectativas que eso funcione y estamos convencidos de que es extensible a otras patologías del cerebro que acaban con un deterioro cognitivo", ha indicado De la Torre. Por eso, ha celebrado que se abra un abanico de posibilidades para actuar a nivel terapéutico.

Siguiente paso

Una vez obtenidos los resultados de esta fase Ib, se planteará un nuevo estudio ya con la participación de varios centros por toda Europa y con un número más alto de voluntarios. La fase II del estudio servirá para confirmar los efectos de la nueva molécula, el AF0217, sobre el rendimiento cognitivo de las personas con el síndrome de Down.

El objetivo final del ensayo es conseguir mejorar la memoria de trabajo de estas personas, es decir, los procesos que permiten el almacenaje y la manipulación temporal de la información para hacer tareas cognitivas como comprender el lenguaje, la lectura, habilidades matemáticas o razonamiento.