El primer ensayo clínico del fármaco Omomyc contra el cáncer demuestra seguridad y actividad antitumoral

Los resultados del primer ensayo clínico en fase I de Omomyc (OMO-103) demuestran que el nuevo fármaco es seguro y tiene actividad antitumoral. Así, en algunos pacientes, es capaz de estabilizar o incluso reducir la enfermedad. Omomyc, desarrollado en el Hospital Vall d'Hebron Institut d'Oncologia (VHIO) a través del spin-off Peptomyc, tiene como diana el oncogén MYC, desregulado en la gran mayoría de tumores pero que hasta hace poco tiempo se consideraba inalcanzable terapéuticamente. En este ensayo, han participado 22 pacientes con diferentes tipos de cáncer metastático avanzado que, después de haber recibido entre dos y doce líneas de tratamiento, no tenían más opciones terapéuticas. Los resultados se publican en la revista 'Nature Medicine'.

El estudio también ha permitido identificar dos potenciales biomarcadores en sangre que podrían ser útiles en el manejo de la enfermedad a través de la biopsia líquida. Actualmente está en marcha un ensayo clínico fase Ib d'Omomyc en combinación con el tratamiento estándar en pacientes con cáncer de páncreas metastático en que los investigadores están comprobando la validez de estos biomarcadores.

Omomyc es una mini-proteína terapéutica desarrollada gracias al trabajo de más 20 años de la doctora Laura Soucek, directora del Programa de Terapias Experimentales y jefe del Grupo de Modelización de Terapias Antitumorales del VHIO. Soucek, profesora ICREA, es la cofundadora del spin-off Peptomyc, que demostró en la fase preclínica en el laboratorio que la proteína es capaz de entrar en las células y llegar al núcleo, donde se encuentra el oncogén MYC. Una vez en el núcleo, Omomyc inhibe la habilidad de MYC para promover el crecimiento de tumores.

El primer ensayo en humanos de Omomyc empezó en el 2021, impulsado por la doctora Elena Garralda, directora de la Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM) – CaixaResearch del VHIO, en colaboración con dos hospitales de Madrid (Fundación Jiménez Díaz y HM CIOCC). El objetivo, comprobar si había signos tempranos de control del cáncer. Los pacientes que participaron en el estudio tenían diferentes tipos de tumores sólidos en estadio metastático avanzado.

Los investigadores destacan que el fármaco resultó ser “muy bien tolerado por los pacientes, con algún efecto secundario leve como escalofríos o náuseas" y, desde dosis muy bajas, ya comprobaron beneficios clínicos. En 8 de los 12 pacientes a los cuales se realizó un TAC después de nueve semanas de tratamiento, los investigadores observaron “una estabilización de la enfermedad en que se había detenido el crecimiento del tumor”.

La doctora Garralda, primera autora del artículo junto con la doctora Marie-Eve Beaulieu, coordinadora científica de Peptomyc, destaca el caso de un paciente con cáncer de páncreas que participó en el estudio durante más de seis meses. El diámetro del tumor se redujo en un 8% y presentó una reducción del 83% en el ADN derivado del tumor que circula al torrente sanguíneo. En este caso también analizaron la disminución del volumen total de todas las metástasis del paciente con la colaboración del Grupo de Radiòmica del VHIO y se comprobó que se había reducido en un 49%. Para los investigadores, este es “un resultado esperanzador para metástasis”.

El estudio también incluye el caso de un paciente con sarcoma, que había respondido muy poco a tratamientos previos y que se mantuvo estable 8 meses, y el de uno paciente con un tumor de la glándula salival, que se mantuvo estable durante 26 meses.

"Al tratarse de la primera vez que se utiliza este fármaco en humanos, uno de nuestros objetivos era demostrar que efectivamente tiene un efecto sobre su diana MYC así como identificar posibles biomarcadores", explica a la doctora Soucek. El objetivo es ahora seguir investigando la actividad antitumoral de MYC para buscar combinaciones con otros fármacos ya aprobados que permitan crear sinergias y aumentar la eficacia de los tratamientos contra varios tipos de cáncer.