Aprueban una terapia del Hospital Clínic de Barcelona para pacientes con mieloma múltiple

El Comité de evaluación de medicamentos de uso humano de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha dado luz verde al CAR-T Ari-0002h, desarrollado por el Hospital Clínic-Idibaps, para su aprobación como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial en pacientes con mieloma múltiple en recaída

Se trata del "primer" CAR-T europeo que ha demostrado eficacia clínica en pacientes con esta enfermedad, han explicado en rueda de prensa el conseller de Salud de la Generalitat, Manel Balcells; el director general del Hospital Clínic, Josep M.Campistol, y el director del Idibaps, Elías Campo.

Una terapia CAR-T es un tratamiento que implica la modificación genética de las células T del paciente para que puedan reconocer y atacar las células cancerígenas, y la desarrollada en el Clínic ha contado con el apoyo de la Fundación La Caixa y el Instituto de Salud Carlos III y la financiación de la Asociación Española contra el Cáncer y la Fundación Bosch Aymerich.

Manel Balcells

El conseller de Salud, Manel Balcells, ha remarcado que la terapia es fruto del trabajo en equipo, y ha subrayado que Catalunya es referente para mejorar la calidad de vida de personas que sufren enfermedades como la leucemia, el linfoma o el mieloma.

Asimismo, ha destacado que Catalunya ha seguido una estrategia alrededor de la creación del Centre Català de Teràpies Avançades, que está en marcha, y que "antes de acabar este mes" tendrá la primera reunión de su comité directivo.

Fruto del esfuerzo

Campistol ha asegurado que conseguir la aprobación del comité de la AEMPS "es un logro y fruto del esfuerzo de muchos profesionales e investigadores del hospital", y ha recordado que es la segunda terapia CAR-T desarrollada en el hospital, señalando que ha contado con el impulso del proyecto ARI.

Campo ha remarcado que la terapia CAR-T es un ejemplo de cómo la investigación biomédica de excelencia "mejora la calidad de vida de las personas, en este caso de los pacientes con mieloma múltiple".

El director del Área de relaciones con instituciones de investigación y salud de la Fundación La Caixa, Ignasi López, ha asegurado que el avance hacia la aprobación de este tratamiento demuestra el "carácter translacional de la investigación en inmunoterapia" del Clínic.

El aval del comité de la AEMPS es el paso previo de la notificación de la aprobación de la exención hospitalaria que recibirá el Hospital Clínic en los próximos días, y la Clínica de la Universidad de Navarra será autorizada como segundo centro productor, ya que también ha producido la terapia CAR-T para los estudios clínicos.

Resistencia en pacientes

El mieloma múltiple es un tipo de cáncer que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea, representa un 10% de los cánceres de la sangre y, pese a que hay diversos tratamientos disponibles, muchos pacientes desarrollan resistencia, cosa que lleva a recaídas.

El CAR-T ARI-0002h ha sido desarrollado íntegramente en el Idibaps por el grupo de investigación dirigido por el coordinador del programa CAR-T del Clínic-Idibaps Álvaro Urbano-Ispizua, siendo el "primero europeo" en demostrar una eficacia clínica en pacientes con mieloma múltiple.

Dos estudios

Se trata de un CAR-T que se dirige contra el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma, y dos estudios previos del Clínic-Idibaps, publicados en 'Lancet Oncology' y 'Clinical Cancer Research', han mostrado la eficacia de esta terapia en pacientes con mieloma múltiple que han recaído después de al menos dos líneas de tratamiento y ya han sido expuestos a los principales fármacos usados en esta enfermedad.

En los dos estudios se validó la eficacia del tratamiento en un total de 60 pacientes y los resultados mostraron que el 95% de los pacientes mostraron respuesta al tratamiento con un perfil favorable de toxicidad.

El hematólogo del Clínic y jefe del Grupo sobre Mieloma Carlos Fernández ha liderado el desarrollo clínico del CAR-T, en el que han participado siete hospitales españoles: Clínic de Barcelona, Clínica Universidad de Navarra, Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de Arrixaca de Murcia, Hospital 12 de Octubre de Madrid, Hospital Virgen del Rocío de Sevilla y el Hospital Clínico Universitario de Santiago.

La preparación de los CAR-T para su administración a los pacientes ha sido realizada en el Hospital Clínic de Barcelona por parte del Servicio de Inmunología, y en la Clínica Universidad de Navarra.

La primera dosis de la terapia se administra fraccionada, en tres alicuotas, y pasados 100 días desde la primera infusión se administra una dosis de recuerdo que proporciona una respuesta sostenida con una toxicidad baja, lo que permite reducir la gravedad de los efectos adversos sin reducir la eficacia del tratamiento.